การกําจัดเอชไอวีซึ่งเป็นไวรัสที่ทําให้เกิดโรคเอดส์ ฝากถอนไม่มีขั้นต่ำ เว็บตรง เป็นการต่อสู้ที่ยากลําบาก ไวรัสไม่เพียง แต่ติดเชื้อเซลล์ภูมิคุ้มกันในร่างกายที่โจมตีไวรัส แต่ยังเป็นตัวกลายพันธุ์ที่มีชื่อเสียงอีกด้วย หลังจากเอชไอวีจี้เซลล์ในร่างกายและเริ่มทําซ้ํามันจะสร้างการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมมากมายของตัวเองซึ่งช่วยให้มันหลบเลี่ยงการรักษาด้วยยา การดื้อยานี้เป็นปัญหาใหญ่ในการรักษาผู้ที่ติดเชื้อเอชไอวีตามรายงานขององค์การอนามัยโลก
CRISPR มีเชื้อเอชไอวีเรียงรายอยู่ในสายตาของมันแม้ว่า ในเดือนพฤษภาคม 2017 นักวิจัยจาก
Temple University และมหาวิทยาลัย Pittsburgh ใช้ CRISPR เพื่อตัดไวรัสออกจากเซลล์ที่ติดเชื้อโดยปิดความสามารถของไวรัสในการจําลองแบบ การใช้เทคนิคนี้ซึ่งได้รับการทดสอบในสัตว์สามรุ่นที่แตกต่างกันนี้เป็นครั้งแรกที่นักวิจัยได้สาธิตวิธีกําจัดเอชไอวีจากเซลล์ที่ติดเชื้อตามที่นักวิจัยนําโดยเฉินเหลียงนักไวรัสวิทยาที่มหาวิทยาลัยแมคกิลล์ในมอนทรีออล พวกเขารายงานผลการศึกษาของพวกเขาในวารสารการบําบัดด้วยโมเลกุล โรคฮันติงตันAn artist’s image of a neurological disorder.
ประมาณ 30,000 คนในสหรัฐอเมริกามีสภาพที่สืบทอดมาที่เรียกว่าโรคฮันติงตันซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงซึ่งทําให้เส้นประสาทในสมองเสื่อมสภาพเมื่อเวลาผ่านไปตามรายงานของสมาคมโรคฮันติงตันแห่งอเมริกา อาการรวมถึงการเปลี่ยนแปลงบุคลิกภาพอารมณ์แปรปรวนการเดินที่ไม่มั่นคงและการพูดที่เลอะเทอะ ภาวะนี้เป็นผลมาจากยีนที่ผิดพลาดซึ่งมีขนาดใหญ่กว่าปกติและผลิตโปรตีนที่มีขนาดใหญ่กว่าปกติที่เรียกว่า huntingtin ซึ่งจะแตกออกเป็นชิ้นส่วนที่เป็นพิษขนาดเล็กที่สะสมในเซลล์ประสาทรบกวนการทํางานของพวกมันตามรายงานของสถาบันสุขภาพแห่งชาติ
แต่ในเดือนมิถุนายน 2017 นักวิทยาศาสตร์รายงานใน The Journal of Clinical Investigation ว่าพวกเขาได้ย้อนกลับโรคในหนูทดลองที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมให้มียีนล่าสัตว์กลายพันธุ์ของมนุษย์แทนยีนล่าหนู ซูหยางเพื่อนหลังปริญญาเอกในภาควิชาพันธุศาสตร์มนุษย์ที่มหาวิทยาลัยเอมอรีในแอตแลนตาและเรนเบาชางที่สถาบันพันธุศาสตร์และชีววิทยาพัฒนาการที่สถาบันวิทยาศาสตร์จีนใช้ CRISPR เพื่อตัดยีนฮันติงตันกลายพันธุ์บางส่วนที่ผลิตชิ้นส่วนที่เป็นพิษ
หลังจากที่พวกเขาทําเช่นนั้นจํานวนชิ้นส่วนที่เป็นพิษลดลงในสมองของหนูและเซลล์ประสาทก็เริ่มหายเป็นปกติ หนูที่ได้รับผลกระทบฟื้นการควบคุมมอเตอร์ความสมดุลและความแข็งแรงในการยึดเกาะ แม้ว่าประสิทธิภาพการทํางานของพวกเขาในบางงานจะไม่ดีเท่าหนูที่มีสุขภาพดี แต่ผลลัพธ์ที่ได้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพของ CRISPR ในการช่วยต่อสู้กับภาวะนี้
ในแถลงการณ์นักวิทยาศาสตร์เน้นว่าจําเป็นต้องมีการศึกษาที่เข้มงวดมากขึ้นก่อนที่จะสามารถใช้การบํา
บัดดังกล่าวในมนุษย์ได้Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อมเป็นภาวะที่ทําให้ร่างกายทรุดโทรมซึ่งเกิดขึ้นเนื่องจากการกลายพันธุ์ในยีนเดียวที่เรียกว่ายีน dystrophin ซึ่งเป็นหนึ่งในยีนที่ยาวที่สุดในร่างกาย ทีมนักวิจัยที่ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยเท็กซัสตะวันตกเฉียงใต้นําโดยศาสตราจารย์ด้านอณูชีววิทยา Eric Olson กําลังทํางานร่วมกับ CRISPR เพื่อค้นหาวิธีต่อสู้กับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne
เนื่องจากการกลายพันธุ์ในยีน dystrophin ร่างกายจึงไม่ได้สร้างรูปแบบการทํางานของโปรตีน dystrophin ซึ่งเป็นสิ่งจําเป็นสําหรับสุขภาพเส้นใยกล้ามเนื้อ เมื่อเวลาผ่านไปการขาดโปรตีนนี้ทําให้เกิดความเสื่อมของกล้ามเนื้อและความอ่อนแอ
ในเดือนเมษายน 2017 Olson และทีมของเขารายงานในวารสาร Science Advances ว่าพวกเขาได้ใช้เครื่องมือ CRISPR รูปแบบหนึ่งที่เรียกว่า CRISPR-Cpf1 เพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ที่ทําให้กล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne พวกเขาแก้ไขยีนในเซลล์ของมนุษย์ที่เติบโตในจานห้องปฏิบัติการและในหนูที่มียีนบกพร่อง CRISPR-Cpf1 เป็นอีกหนึ่งเครื่องมือในกล่องเครื่องมือแก้ไขยีน มันแตกต่างจาก CRISPR-Cas9 ที่ใช้กันทั่วไปมากกว่าตรงที่มีขนาดเล็กลงจึงทําให้ง่ายต่อการส่งไปยังเซลล์กล้ามเนื้อตามแถลงการณ์จากศูนย์การแพทย์ UT Southwestern นอกจากนี้ยังจดจําลําดับของ DNA ที่แตกต่างจาก Cas9 ซึ่งมีประโยชน์ในการแก้ไขยีน dystrophin ที่ยาวมาก
การป้องกันการตาบอดหนึ่งในสาเหตุที่พบบ่อยที่สุดของการตาบอดในวัยเด็กคือเงื่อนไขที่เรียกว่า Leber amaurosis พิการ แต่กําเนิดซึ่งมีผลต่อประมาณ 2 ถึง 3 ต่อ 100,000 ทารกแรกเกิดตามสถาบันสุขภาพแห่งชาติ ภาวะนี้ได้รับการถ่ายทอดทางพันธุกรรมและเกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนอย่างน้อย 14 ยีนที่รับผิดชอบต่อการมองเห็นปกติ
Editas บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในเคมบริดจ์รัฐแมสซาชูเซตส์กําลังทํางานเกี่ยวกับการบําบัดโดยใช้ CRISPR เพื่อย้อนกลับโรคชนิดหนึ่งที่เรียกว่า Leber amaurosis พิการ แต่กําเนิดประเภท 10 บริษัทตั้งเป้าที่จะยื่นเอกสารที่จําเป็นต่อสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาภายในสิ้นปี 2560 เพื่อเริ่มการทดลองในมนุษย์ครั้งแรกเกี่ยวกับการรักษาภาวะนี้เว็บไซต์ข่าวเทคโนโลยีชีวภาพ Xconomy รายงาน ฝากถอนไม่มีขั้นต่ำ เว็บตรง
